Curare le malattie di origine genetica correggendo le mutazioni dei geni che ne sono alla base. È la sfida per il trattamento delle malattie genetiche, quali l’utilizzo di vettori virali e gli strumenti di correzione come CRISPR/Cas9.
In che modo la ricerca di base e quella traslazionale aiutano l’applicazione alla pratica clinica? Quale si presta meglio alla medicina personalizzata? Ne parleremo con gli autori della prima dimostrazione clinica dell’efficacia di una terapia genica per la rarissima sindrome di Crigler-Najjar, malattia del fegato, pubblicata sul New England Journal of Medicine.
Incontro con Giulia Bortolussi, ricercatrice ICGEB, Nicola Brunetti-Pierri, principal investigator Istituto Telethon di Genetica e Medicina, docente di Pediatria Università Federico II Napoli, Federico Mingozzi, Chief Executive Officer Newco, Andres Muro, responsabile Laboratorio di Genetica Molecolare Murina ICGEB. Modera Laura Celotto, ufficio comunicazione ICGEB.
Organizzatore
Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologia
Venue
Piazza Unità d’Italia